藥物靶向治療（drugs targeting）機(jī)理可概括為病毒導(dǎo)向酶的藥物前體治療（virus directed enzyeme prodrug therapy,VDEPT），即用反轉(zhuǎn)錄病毒載體的外源基因轉(zhuǎn)移到細(xì)胞內(nèi).該基因編碼一種酶，此酶可將一種無害的藥物前體轉(zhuǎn)變?yōu)榧?xì)胞毒素復(fù)合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細(xì)胞中而不在正常細(xì)胞中表達(dá)。例如，胞嘧啶脫氨酶（cytosine deaminase）可將無害的5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine,5-FC）轉(zhuǎn)變?yōu)榧?xì)胞毒素5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine,5-FC）。此病毒可感染正常細(xì)胞和癌細(xì)胞，但將該酶基因連接到一種“分子開關(guān)”后，則只能在腫瘤細(xì)胞中表達(dá)。Sikora等設(shè)計一個“嵌合小基因（chimeric minigene）”，即將酶基因連接到erbB2基因啟動子的下游，此啟動子活性增強(qiáng)，使erbB2在乳腺癌細(xì)胞中過度表達(dá)。此時，藥物5－FC注入細(xì)胞后即轉(zhuǎn)變?yōu)?－FU而致癌細(xì)胞死亡。而當(dāng)5－FC給予含有此嵌合基因卻無erbB2表達(dá)的細(xì)胞時，亦無藥物前體活性。這一基因治療的新策略，可有可能使人對腫瘤等不同疾病進(jìn)行基因治療。
